La maladie de Pompe bénéficie depuis 2006 d’un traitement, l’enzymothérapie substitutive (ERT), qui vise à remplacer l’enzyme manquante dans la maladie

Dernièrement ,des chercheurs de Généthon ont mis au point un produit de thérapie génique ciblant le foie :  ils sont parvenus  à faire sécréter par le foie l’enzyme manquante dans la maladie de Pompe pour cibler les muscles.

https://www.afm-telethon.fr/actualites/maladie-pompe-therapie-genique-ciblant-foie-114047