Madame, Monsieur,

Vous êtes invité à participer à l’enquête IPA/Erasmus MC sur la maladie de Pompe, car les médecins ont diagnostiqué chez vous une maladie de Pompe.

Ces informations ont pour but de vous aider à décider si vous voulez participer à l’enquête IPA/Erasmus MC sur la maladie de Pompe. Nous vous invitons à prendre le temps de lire ces informations et en discuter avec votre famille. Vous pouvez poser vos questions éventuelles, à tout moment, aux investigateurs dont le nom figure la fin de cette lettre d’information.

L’enquête IPA/Erasmus MC sur la maladie de Pompe est un programme d’étude international de l’Association Internationale de la maladie de Pompe (IPA), d’Erasmus MC, à Rotterdam (Pays-Bas) et du laboratoire Genzyme. L’IPA est une organisation mondiale regroupant plusieurs associations de patients atteintes de la maladie de Pompe. Erasmus MC est un hôpital universitaire, qui réalise des études depuis plus de 30 ans sur cette maladie. Genzyme est le fabricant de l’alglucosidase alfa, enregistré sous le nom commercial Myozyme®, seul traitement enzymatique substitutif de cette maladie depuis 2006.

L’enquête IPA/Erasmus MC sur la maladie de Pompe est le prolongement d’une étude similaire, menée depuis 2002 par l’IPA et Erasmus MC, appelée « Enquête sur l’état clinique des patients jeunes et adultes (forme tardive) atteints de la maladie de Pompe ». Vous avez peut-être participé à cette étude.

L’objectif de l’enquête sur la maladie de Pompe
Le principe de cette enquête est d’interroger directement les patients eux-mêmes à l’aide de questionnaires pour recueillir des informations sur la maladie de Pompe. Nous espérons ainsi mieux comprendre cette maladie au fil du temps, et les effets à long terme des soins de support et des traitements disponibles, notamment le traitement enzymatique substitutif par Myozyme®. Le but est d’aider les médecins à mieux traiter les patients.

Conception de l’enquête sur la maladie de Pompe

Qui peut participer à l’enquête sur la maladie de Pompe ?
Toutes les personnes chez qui a été diagnostiquée la maladie de Pompe peuvent participer à l’étude. Notre objectif est d’interroger le plus de patients possible, dans différents pays. Les patients ayant participé à la précédente enquête IPA/Erasmus MC sur la maladie de Pompe seront invités à participer à cette nouvelle enquête. Nous espérons recueillir des informations d’environ 300 patients.

Le groupe de travail Pompe de l’AFG apporte un soutien au niveau administratif pour cette étude. Plusieurs personnes sont déjà inscrites.

Vous aussi, vous souhaitez participer à cette enquête, contactez :

Faure Florence
Tél : 03 85 24 10 95
Email : ffaure@orange.fr