L’AFM-Téléthon a publié les résultats d’un traitement avec une enzymothérapie de nouvelle génération sur 100 personnes atteintes de la forme tardive de la maladie de Pompe.
https://www.afm-telethon.fr/actualites/maladie-pompe-resultats-preliminaires-positifs-neogaa-140513
L’AFM-Téléthon a publié une brève sur les effets du salbutamol dans la maladie de Pompe à début tardif.
Voir l’article : Maladie de Pompe : le salbutamol améliorerait l’enzymothérapie substitutive
L’AFM-Téléthon a publié une brève sur des résultats d’une étude sur les effets à long terme du Myosyme pour les personnes atteintes de la maladie de pompe.
Voir le document : Effets bénéfiques à long terme du Myozyme® dans la maladie Pompe
A l’issue de la 9ème journée sur la maladie de pompe, plusieurs nouvelles informations concernant les enzymothérapies et la thérapie génique ont été annoncées par l’AFM-Téléthon