GAINESVILLE, Fla. – Un chien, né avec une maladie qui bloque l’utilisation des sucres stockés a survécu 20 mois et se maintient en bonne santé, après avoir bénéficié d’une thérapie génique à l’Université de Floride. Ceci rapproche les scientifiques d’un pas vers un traitement de cette maladie chez les enfants.

Cette maladie génétique, « Glycogénose de type 1a », ne permet pas de recycler les sucres stockés en réserve entre les repas. Pour survivre, les enfants et les adultes souffrant de cette maladie doivent prendre des doses précises de maïzena toutes les quelques heures. Cette maladie est plus marquée chez les chiens, qui nécessitent une alimentation tous les 30 minutes pour survivre.

« Sans traitement, ces chiens meurent », dit le Dr. David Weinstein, directeur du programme « Glycogénoses » l’un des scientifiques de cette étude. Les humains survivent, grâce à la nourriture fréquente des enfants. Mais vers 4 à 6 mois, leur développement prend du retard, et le foie se développe excessivement. (Pour la description de la glycogénose 1a – se référer au Guide des Glycogénoses).

Cette chienne a reçu un premier traitement génique le jour de sa naissance. Au début il y a eu une amélioration, mais des suppléments de nourriture tous les 3 heures étaient nécessaires. Après quelques semaines, le progrès s’est arrêté.

A 5 mois, la chienne a reçu une nouvelle dose de thérapie génique, cette fois basée sur un autre vecteur viral. Six semaines après la thérapie, elle ne recevait plus de suppléments nutritionnels du tout. Elle est maintenant nourrie avec une nourriture classique pour chiens.

Avant ce projet, un chien seulement avait survécu à cette maladie pendant seulement 28 jours. La chienne traitée à l’Université de Floride a maintenant 20 mois. « Ce succès dépasse ce que j’avais imaginé au départ » dit le Dr. Weinstein « avoir un chien sans aucun traitement pendant 14 mois, qui se porte bien, avec des résultats de laboratoire parfaits dépasse les rêves que je m’étais fait ».

L’équipe de recherche a l’espoir de pouvoir procéder à des tests sur des humains dans le futur, mais pour l’année qui vient, la thérapie génique sera testée sur d’autres chiens.

Cette recherche a été financé par la fondation  » Children’s Fund for Glycogen Storage Disease Research. » Ceci est le résumé d’un article en Anglais. Pour voir l’article complet et original :

http://insciences.org/article.php ?article_id=5323/
Note de la rédaction : le Dr. D. Weinstein a présenté ces résultats a l’Assemblée Générale en Espagne, en insistant sur le fait que même si ces résultats donnent plein d’espoir, la recherche doit encore franchir plusieurs étapes pour être applicable à l’homme. Notre trésorier, Mr. Claude Guiraud y représentait l’AFG, et y a rencontré le Dr. Weinstein.
Philip MAES